近日，北海康成（01228.HK）与药明生物（02269.HK）合作开发生产的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获国家药监局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。这是中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物。

戈谢病是一种因溶酶体中葡萄糖脑苷脂酶功能缺陷导致的罕见常染色体隐性遗传代谢病，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。

据介绍，戈芮宁可以通过静脉输注特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶。另据临床数据显示，戈芮宁能显著改善戈谢病核心指标，受试者在治疗9个月后，脾脏体积降低35.32%，血红蛋白增加2.17 g/dL。

目前，戈谢病已被纳入中国《第一批罕见病目录》。据弗若斯特沙利文的报告数据显示，2020年，中国约有3000名戈谢病患者。

5月22日，北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群在媒体沟通会上接受时代财经等媒体采访时表示，目前全球已获批的戈谢病药物价格昂贵，每个患者的年治疗费用在150万元到250万元之间，很多中国的戈谢病患者即使在进口产品注册批准上市十多年后，仍无法获得治疗。“如果中国药企不能在罕见病领域有所作为，在国际市场定价没有话语权，那中国的患者只能够寄希望于跨国药企的药物能在国内降价。而以过去将近二十年的经历和观察，这样的期盼是比较被动的，几乎不能实现。”他表示。

薛群透露，“相对于跨国药企的定价，北海康成在戈芮宁正式获批之前，就策划了未来的上市方案。虽然现在还不能透露具体的定价，但我们有信心，让国内戈谢病患者的年治疗费用大幅下降至少50%以上，这是我们的承诺。”

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