日前，美国食品药品监督管理局(FDA)批准Qfitlia(Fitusiran)作为常规预防治疗，用于有或无凝血因子VIII或IX抑制物的血友病A或B的成人患者和≥12岁青少年患者，以预防或

今日，优时比(UCB)宣布自研生物制剂罗泽利昔珠单抗注射液(优迪革)获得国家药监局(NMPA)批准，与常规治疗药物联合用于治疗乙酰胆碱受体(AChR)或肌肉特异性受体酪氨酸

在2025年3月16-19日于美国召开的肌肉萎缩症协会(MDA)临床与科学大会上，全球生物制药公司优时比最新研究数据显示，一种正在研发的核苷类药物疗法有望为罕见遗传病—

华东医药(000963.SZ)今日发布公告，其全资子公司杭州中美华东制药有限公司(“中美华东”)收到国家药监局(NMPA)核准签发的《药品注册证书》，注射用利纳西普(Rilonace

新版国家医保药品目录新增91种药品，其中包含用于治疗肥厚型心肌病的玛伐凯泰胶囊等13种罕见病用药。截至目前，超过90种罕见病治疗药品已纳入国家医保药品目录。

昨天，国家医保局公布2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录，新增91种药品，目录内药品总数增至3159种。2024年国家医保药品目录新增药品包括肿瘤用药26

今年目录调整范围以新药为主，新增的91种药品中有90个为5年内新上市品种。

今天（28日）上午，国家医保局召开新闻发布会，介绍2024年国家医保药品目录调整工作，并公布新版药品目录。

第七届进博会上，辉瑞中国医院急症及血液与罕见病事业部以“创新引领 全面守护”为主题，带来一系列抗感染、罕见病及血液肿瘤领域的创新产品及解决方案。

为了加速提升创新药物可及性、打通惠及患者“最后一公里”，本次进博会上，吉利德科学签署多项合作协议，构建“以患者为中心”的医疗服务生态圈，让创新药物不再遥不可及

10月19日，在2024年中国罕见病大会上，国家医保局副局长李滔介绍，已有80余种罕见病用药被纳入国家医保药品目录。国家医保局连续6年对独家药品开展医保准入国家谈判，坚

近年来，国家药监局大力鼓励创新医疗器械的研发和创新。国家药品监督管理局副局长黄果介绍，第一，鼓励自主创新通道，通过鼓励我国的新药研发，解决部分罕见病无药可用的问

每年2月的最后一天，是国际罕见病日。今年是第17个国际罕见病日，也是新版国家医保药品目录实施两个月之际。

武田中国今日宣布，旗下消化领域产品瑞唯抒(注射用替度格鲁肽)正式获得国家药监局(NMPA)批准，适用于治疗短肠综合征(Short bowel syndrome，简称SBS)成人和1岁及以上儿

今年，国家药监局将进一步采取有效措施，加快具有明显临床价值的罕见病药物研发和上市进程，尽早惠及我国罕见病患者。目前在所有的药品上市申请中，罕见病药品的审评速度

今日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2023年)》(“2023年国家医保药品目录”)正式公布。